中国基因治疗监管重构与落地困境

发生了什么

据第一财经报道，中国基因治疗技术虽与国际并跑，但受支付体系缺位和监管挑战制约。2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）施行，确立药品注册与技术路径双轨制。尽管IIT数量激增，但两起基因治疗死亡事件暴露了AAV递送系统的安全隐患及信息透明度不足。行业呼吁建立可验证的IIT质量标准、独立的前置安全性评价门槛，以及创新的支付制度以突破商业化瓶颈。