Prime Medicine完成首次人体内先导编辑

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据财联社与DoNews报道，美国生物技术公司Prime Medicine已利用先导编辑技术，在人体内直接编辑肝细胞DNA以治疗威尔逊病。该疗法通过脂质纳米颗粒递送编辑组件，旨在修复ATP7B基因突变。目前首位患者已接受治疗，相关安全性与有效性数据预计于2027年公布。先导编辑被视为下一代基因编辑工具，相比传统CRISPR-Cas9技术，其通过“查找—替换”机制实现更高精度的基因序列改写。