首例DMD基因编辑临床试验结果发布

发生了什么

Nature News报道，华大基因研发的杜氏肌营养不良症基因编辑疗法首次人体试验结果已发表。四名受试儿童中，一名高剂量组的中国男童在24小时内出现严重免疫反应并死亡，疗效有限。研究者指出需重新评估剂量选择及安全监测。